Mettere a disposizione delle associazioni di pazienti
l'esperienza trentennale della Fondazione Telethon nella
valutazione dei progetti scientifici, così da aiutarle a
selezionare la migliore ricerca da finanziare con i fondi da
loro raccolti. Questo l'obiettivo dell'iniziativa Seed Grant, di
cui è stato selezionato il primo progetto vincitore, volto a
trovare una terapia per la sindrome da deficit di Glut-1, rara
malattia dovuta a un difetto nel trasporto degli zuccheri nel
cervello e caratterizzata da epilessia spesso resistente ai
farmaci e disturbi cognitivi.
L'associazione che riunisce le famiglie dei pazienti affetti
da questa malattia genetica, l'Associazione Italiana Glut1
Onlus, si è affidata alla Fondazione Telethon per gestire un
bando di ricerca con cui assegnare 50 mila euro precedentemente
raccolti grazie al contributo dei donatori. Una commissione
scientifica ad hoc ha valutato le 13 proposte di progetto
pervenute. A vincere la selezione è stato il progetto
dell'Istituto Gaslini Università di Genova, che va nella
direzione dell'applicazione della medicina personalizzata nel
campo delle malattie rare. Si propone, infatti, spiega Federico
Zara, dell'Uoc di Genetica Medica del Gaslini, "di sviluppare
nuove molecole capaci di aumentare l'afflusso di glucosio nel
cervello e di incrementare l'espressione del trasportatore
deficitario Glut1, quindi di testarne l'efficacia su cellule di
pazienti".
"Come piccola associazione - spiega la presidente Monica
Lucente - non saremmo stati in grado da soli di valutare il vero
valore scientifico dei progetti di ricerca. Senza le competenze
messe a disposizione da Fondazione Telethon avremmo rischiato di
disperdere i fondi raccolti". Con il prossimo Seed Grant, il cui
bando sarà a breve disponibile, Fondazione Telethon si metterà a
disposizione di altre associazioni interessate. "L'auspicio -
conclude Manuela Battaglia, responsabile della Ricerca Telethon"
- è che sempre più associazioni seguano questa stessa strada,
nell'ottica di sviluppare la migliore ricerca possibile".
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