"Su 40 nuove molecole in fase di sviluppo avanzata, ben 14 sono dedicate al trattamento di malattie rare, andando ad agire nel meccanismo patogenetico di queste malattie". A spiegarlo è Alfonso Gentile, direttore medico di Takeda Italia, azienda insignita, pochi giorni fa, con l'Eurordis Black Pearl Award per il Patient Engagement, il prestigioso riconoscimento per l'impegno nei confronti dei pazienti affetti da malattie rare e la collaborazione con questa comunità.
Le malattie rare, spesso complesse e fortemente invalidanti, sono tra 5.000 e 8.000 nel mondo e colpiscono prevalentemente i bambini. Le imprese farmaceutiche affrontano in questo campo problemi specifici legati ai bassi numeri di persone colpite da queste patologie, alla mancanza di centri specializzati e alla limitatezza dei dati disponibili. Sono una quarantina i farmaci di Takeda mirati a 13 diverse malattie rare. Vanno da trattamenti innovativi nel campo dei disordini della coagulazione dall'emofilia A alla malattia di von Willebrand fino all'anticorpo monoclonale lanadelumab, che riesce a prevenire gli attacchi ricorrenti nei pazienti con angioedema ereditario perché agisce inibendo l'attività di un particolare enzima, la callicreina plasmatica.
"Investiamo 4,5 miliardi di dollari l'anno in ricerca e sviluppo anche in collaborazione con start up e altre aziende bioteconologiche. Le malattie rare sono anche al centro di un programma di investimenti su nuovi farmaci che verranno lanciati entro il 2024 e che prevede potenziali terapie per molte patologie ancora senza un trattamento", sottolinea Alfonso Gentile.
Takeda è, infine, focalizzata nello studio e sviluppo delle Terapie Avanzate, sia geniche che cellulari. "Questi strumenti di cura innovativi - precisa Gentile - agiscono sul difetto genetico alla base della patologia e offriranno in futuro nuove opportunità per il trattamento di malattie gravi, con minori effetti collaterali". E' di Takeda, infatti, il primo farmaco a base di cellule staminali approvato in Europa, per il trattamento delle complicanze della Malattia di Crohn.
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OMNICOM/TAKEDA